EDSS w Badaniach Klinicznych SM i MSFC: Złożone Miary Funkcjonalne
EDSS jest historycznym standardem pomiaru niepełnosprawności w badaniach klinicznych SM, ale jego ograniczenia doprowadziły do opracowania bardziej kompleksowych narzędzi, takich jak MSFC (Multiple Sclerosis Functional Composite).
EDSS
Rozszerzona skala stanu niepełnosprawności
Układy funkcjonalne
Ocena zdolności poruszania się
Wyniki
Zdolność poruszania się: 0
Wynik FS: 0
EDSS jako Punkt Końcowy w Badaniach Klinicznych
CDP (Confirmed Disability Progression) — główny punkt końcowy większości badań SM:
- Wzrost EDSS ≥ 1,5 pkt (wyjściowe EDSS 0), ≥ 1,0 pkt (EDSS 1,0–5,5) lub ≥ 0,5 pkt (EDSS ≥ 6,0)
- Potwierdzony po 12 tygodniach (CDP-12) lub 24 tygodniach (CDP-24)
- CDP-24 jest bardziej wiarygodnym wskaźnikiem trwałej progresji
Dlaczego EDSS jest nadal stosowany mimo limitów:
- Historyczna baza porównawcza (>40 lat danych)
- Łatwość standaryzacji między ośrodkami
- Wymagany przez regulatorów (EMA, FDA)
MSFC (Multiple Sclerosis Functional Composite)
MSFC łączy trzy obiektywne testy:
| Składowa | Test | Co mierzy |
|---|---|---|
| T25FW | Timed 25-Foot Walk | Prędkość chodzenia |
| 9HPT | 9-Hole Peg Test | Sprawność manualna (oba ręce) |
| PASAT | Paced Auditory Serial Addition Test | Prędkość przetwarzania poznawczego |
Zalety MSFC nad EDSS:
- Obiektywny, ciągły — bardziej czuły na zmiany
- Obejmuje kończyny górne i funkcje poznawcze (nieujęte przez EDSS)
- Lepszy związek z MRI
Wady MSFC:
- Efekt uczenia się (wyniki poprawiają się po kolejnych pomiarach)
- PASAT trudny dla pacjentów z zaburzeniami koncentracji lub lękiem
- Mniej intuicyjny niż 10-stopniowa skala EDSS
Symbol Digit Modalities Test (SDMT) zamiast PASAT
Nowoczesne badania coraz częściej zastępują PASAT testem SDMT (Symbol Digit Modalities Test):
- Mniej stresujący
- Lepiej tolerowany
- Równie ważna wartość prognostyczna
SDMT jest zalecany przez ECTRIMS jako standardowy test funkcji poznawczej w SM.
Tendencje w Projektowaniu Badań SM
| Aspekt | Stara praktyka | Nowoczesna praktyka |
|---|---|---|
| Punkt końcowy | CDP-12 oparte na EDSS | CDP-24, PIRA, MSFC/SDMT |
| Fokus | Rzuty | Progresja niezależna od rzutów |
| Biomarkery | MRI Gd+ | NfL, neurofilament, MRI atrofia |
| Perspektywa czasowa | 2 lata | 3–4 lata lub dłużej |
Najczęściej Zadawane Pytania
Czy MSFC może zastąpić EDSS w badaniach? Nie całkowicie — MSFC jest wartościowym uzupełnieniem, ale EDSS pozostaje wymogiem regulacyjnym dla rejestracji nowych leków. W praktyce badania kliniczne stosują oba narzędzia komplementarnie.
Czy SDMT jest dostępny w rutynowej praktyce neurologicznej w Polsce? Tak — SDMT jest stosunkowo prosty w wykonaniu (5–10 minut) i nie wymaga specjalistycznego sprzętu. Może być przeprowadzony przez neurologa lub neuropsychologa podczas wizyty kontrolnej. Kwestionariusze dostępne bezpłatnie.
Źródła
- Kurtzke JF. Rating neurologic impairment in multiple sclerosis. Neurology. 1983;33(11):1444–1452.
- Cutter GR, et al. Development of a multiple sclerosis functional composite as a clinical trial outcome measure. Ann Neurol. 1999;46(6):893–900.
- Rudick RA, et al. Multiple sclerosis functional composite. Ann Neurol. 1997;42(6):905–912.
