EDSS kot merilo učinkovitosti zdravljenja multiple skleroze
Lestvica EDSS je primarno merilo invalidnosti v večini kliničnih preskušanj zdravil za multiplo sklerozo (MS). Razumevanje, katere spremembe EDSS so klinično relevantne, je ključno za interpretacijo rezultatov preskušanj in za sledenje posameznega bolnika.
EDSS kot Primarno Merilo v Kliničnih Preskušanjih
Večina preskušanj zdravil, ki modificirajo potek MS (DMT), uporablja EDSS kot primarno ali sekundarno merilo izida. Standardni prag za klinično relevantno poslabšanje:
| Izhodiščni EDSS | Minimalna klinično relevantna sprememba |
|---|---|
| EDSS 0–5,0 | Povečanje za ≥ 1,0 točko |
| EDSS 5,5–9,5 | Povečanje za ≥ 0,5 točke |
Klinično relevantna progresija mora biti potrjena po 3 ali 6 mesecih (confirmed disability progression, CDP) za izključitev prehodnih poslabšanj.
Vloga EDSS pri Odločitvi o Zdravljenju
EDSS je eden od parametrov pri odločitvi o:
- Začetku DMT zdravljenja pri novoodkritih bolnikih
- Prehodu na učinkovitejši DMT ob dokazani progresiji kljub zdravljenju
- Presoji o nadaljevanju zdravljenja pri visoko invalidnih bolnikih (EDSS ≥ 7,0)
ESC in EAN/ECTRIMS smernice navajajo EDSS ≥ 7,0 kot mejo, pri kateri korist visoko učinkovitih DMT ni dokazana za zmanjšanje progresije.
EDSS
Razširjena lestvica stopnje prizadetosti
Funkcijski sistemi
Pokretnost
Rezultati
Pokretnost: 0
FS rezultat: 0
Omejitve EDSS kot Merila Učinkovitosti
- EDSS je močno usmerjen na motorično funkcijo in hojo; kognitivni upad, utrujenost in bolečina so slabo zajeti.
- Korelacija med EDSS in kakovostjo življenja bolnikov je zmerna — bolniki z enakim EDSS imajo lahko bistveno različno kakovost življenja.
- Medocenjevalčeva variabilnost otežuje primerjavo EDSS med različnimi centri in časovnimi točkami.
- EDSS ne zazna t.i. "prikrite progresije" — napredovanja invalidnosti pri odsotnosti relapsov pri PPMS.
Novi Koncepti v Merjenju Progresije
Novejše smernice in klinična preskušanja uvajajo:
- PIRA (Progression Independent of Relapse Activity): progresija invalidnosti neodvisna od relapsov
- RAW (Relapse-Associated Worsening): poslabšanje vezano na relapse
- SDMT (Symbol Digit Modalities Test): standardizirano kognitivno merilo kot dopolnilo EDSS
Pogosto Zastavljena Vprašanja
Kdaj je povečanje EDSS za 0,5 točke klinično relevantno? Povečanje za 0,5 točke je klinično relevantno le pri izhodiščnem EDSS ≥ 5,5. Pri nižjih vrednostih EDSS je minimalna klinično relevantna sprememba 1,0 točka. Sprememba mora biti potrjena po 3 ali 6 mesecih.
Ali se EDSS izboljša po začetku visoko učinkovite terapije? DMT zdravljenje ne obrne akumulirane invalidnosti — ohranja obstoječi EDSS in upočasni nadaljnjo progresijo. Izboljšanje EDSS je mogoče pri bolnikih po relapsih, pri katerih je disfunkcija delno reverzibilna.
Katere terapije so dokazano najučinkovitejše pri upočasnjevanju progresije EDSS? Visoko učinkovite DMT (natalizumab, okrelizumab, alemtuzumab, kladribin, ofatumumab) so v kliničnih preskušanjih pokazale superiornost pri preprečevanju potrjene progresije EDSS v primerjavi z zmerno učinkovitimi DMT.
Viri
- Kurtzke JF. Rating neurologic impairment in multiple sclerosis: an expanded disability status scale (EDSS). Neurology. 1983.
- EAN/ECTRIMS. Revised guidelines on the pharmacological treatment of people with multiple sclerosis. Mult Scler. 2023.
- Kapoor R, et al. Natalizumab reduces disability progression in secondary progressive multiple sclerosis. J Neurol Neurosurg Psychiatry. 2018.
