Praćenje Učinkovitosti Terapije Modifikacije Bolesti uz EDSS
Terapije modifikacije bolesti (DMT) u multiploj sklerozi procjenjuju se kombiniranom uporabom kliničkih i radioloških parametara. EDSS ostaje ključni klinički ishod za praćenje napredovanja invalidnosti i donošenje odluka o promjeni terapije u skladu s nacionalnim i europskim smjernicama.
EDSS u Kontekstu Praćenja DMT-a
| Parametar | Uloga u praćenju DMT-a |
|---|---|
| EDSS na početku terapije | Bazalna vrijednost za usporedbu |
| CDP (potvrđeno napredovanje) | Porast ≥1,0 boda potvrđen nakon 3-6 mj. |
| NEDA-3 kriterij | Bez relapsa, bez CDP-a, bez novih MR lezija |
| PIRA | Napredovanje neovisno o relapsu |
Ključni prag za razmatranje promjene terapije: porast EDSS-a za ≥1,0 bod (ili ≥0,5 pri EDSS ≥5,5) potvrđen na kontrolnom pregledu.
EDSS
Proširena ljestvica statusa onesposobljenosti za multiplu sklerozu
Funkcionalni sustavi
Ocjena pokretljivosti
Rezultati
Pokretljivost: 0
FS bodovi: 0
Uloga EDSS-a u Kliničkim Ispitivanjima DMT-a
- Primarna mjera ishoda u pivotalnim ispitivanjima prvih terapija za MS (interferon beta, glatiramer acetat, natalizumab, ocrelizumab)
- CDP na 3 ili 6 mjeseci standardna je mjera za registracijska ispitivanja EMA/FDA
- Komparativni podaci EDSS-a temelj su meta-analiza i network analiza učinkovitosti DMT-a
- Suvremeni „treat-to-target" pristupi koriste EDSS kao jedan od kriterija za eskalaciju terapije
Ograničenja EDSS-a u Praćenju DMT-a
- EDSS pretežno prati motoričku i hodajuću komponentu: visoko učinkovite terapije mogu usporiti kognitivno napredovanje bez mjerljive promjene EDSS-a
- Kratkotrajna varijabilnost EDSS-a (umor, akutna infekcija) može simulirati napredovanje te zahtijeva potvrdu na kontrolnom pregledu
- Smanjenje EDSS-a (poboljšanje) manje je pouzdano i rjeđe se koristi kao ishod u kliničkim ispitivanjima
- Kombinacija EDSS-a s kognitivnim testovima (SDMT) i mjerama hoda (T25-FW) daje sveobuhvatniji uvid u terapijski odgovor
Često Postavljana Pitanja
Koji DMT-ovi su registrirani za usporavanje napredovanja u EDSS-u?
Ocrelizumab je jedini DMT s dokazanom učinkovitošću u primarno progresivnoj MS (PPMS) u smislu usporavanja CDP-a. U relapsno-remitentnoj MS (RRMS) visoko učinkoviti DMT-ovi (natalizumab, alemtuzumab, kladribin, ofatumumab) pokazuju statistički značajno smanjenje CDP-a u pivotalnim ispitivanjima.
Kada se EDSS koristi za odluku o promjeni terapije?
U skladu s ECTRIMS/EAN smjernicama, razmatranje promjene terapije dolazi u obzir pri potvrđenom napredovanju EDSS-a (CDP), uz prisutnost novih MR lezija ili relapsa unatoč tekućoj terapiji. Konačna odluka temelji se na cjelovitoj kliničkoj slici, ne samo na EDSS-u.
Može li se EDSS poboljšati uz DMT terapiju?
Poboljšanje EDSS-a moguće je, posebno u bolesnika s recentnim relapsom gdje je dio deficita reverzibilan. Trajno poboljšanje (Confirmed Disability Improvement, CDI) registrirano je u pojedinim ispitivanjima visoko učinkovitih terapija, no nije uobičajeni primarni cilj DMT-a.
Izvori
- EAN/ECTRIMS Guidelines: Pharmacological management of MS (2018 update)
- Kappos L, et al. Ocrelizumab in relapsing and primary progressive multiple sclerosis. N Engl J Med. 2016;378(4):285-294.
- Montalban X, et al. ECTRIMS/EAN guideline on the pharmacological treatment of people with multiple sclerosis. Mult Scler. 2018;24(2):96-120.
