Strimvelis 1-10 x 10^6 cells/ml - Dispersion for infusion
Предписване
Лекарствен списък
Информация за отпускане
Други информации
Наименование на лекарство
Лекарствена форма
Притежател на разрешението за употреба
Последно обновяване на КХП
Използвайте приложението Mediately
По-бързо получаване на информация за лекарство.
Над 36k оценки
КХП - Strimvelis 1-10 x 10⁶ cells/ml
Strimvelis трябва да се прилага в специализиран център за трансплантации от лекар с предишен опит в лечението и контрола на пациенти с ADA-SCID и употребата на автоложни продукти, съдържащи CD34+, за генна терапия ex vivo. От пациентите се очаква да се включат в регистър след завършване на лечението и ще бъдат проследявани дългосрочно.
Strimvelis е предназначен само за автоложна употреба (вж. точка 4.4).
Необходим е резервен запас от стволови CD34+ клетки, съдържащ най-малко
1 x 106 CD34+ клетки/kg. Той трябва да се събере от пациента най-малко 3 седмици преди лечение със Strimvelis. Резервният запас от стволови клетки се събира, за да се използва като животоспасяващо лечение, в случай на неуспех при производството на продукта, при неуспех на трансплантацията или при продължителна костномозъчна аплазия след лечение.
Пациентът трябва да е способен да стане донор на достатъчно CD34+ клетки, за да се осигури минимум от 4 x 106 пречистени CD34+ клетки/kg, необходими за производството на Strimvelis.
Кондициониране преди лечение
Препоръчва се интравенозно приложение на 0,5 mg/kg бусулфан на всеки 6 часа в продължение на два последователни дни, като се започне три дни преди приложението на Strimvelis. Общата доза бусулфан е 4 mg/kg, разделена на 8 дози по 0,5 mg/kg. Плазмените нива на бусулфан трябва да се измерят след първата доза във всеки от дните чрез серийни кръвни проби с използване на подходящ метод. Ако AUC на бусулфан надвишава 4 000 нанограма/ml*h
(974 µmol/l*минута), дозата трябва съответно да се намали въз основа на AUC.
Премедикация
Препоръчва се интравенозно приложение на антихистамин 15-30 минути преди инфузията на
Strimvelis.
Дозировка
Препоръчителната доза Strimvelis е в диапазон между 2 и 20 x 106 CD34+ клетки/kg. Дозата за инфузия трябва да бъде определена от лекуващия лекар въз основа на общия брой на доставените CD34+ клетки, теглото на пациента към момента на лечението и с оглед на това, че всеки използван сак трябва да се приложи изцяло.
Вижте придружаващия информационен лист на партидата (LIS) за допълнителна информация относно дозата.
Ако продуктът съдържа по-малко от 2 x 106 CD34+ клетки/kg, лекуващият лекар трябва да реши дали приложението да продължи, въз основа на индивидуална оценка на съотношението полза/риск. Неуспех на лечението е наблюдаван при пациент, лекуван в клиничните изпитвания с < 2 x 106 CD34+ клетки/kg.
Strimvelis трябва да се приложи само веднъж. Специални популации
Старческа възраст
Този лекарствен продукт не е предназначен за употреба при пациенти на възраст > 65 години и не е проучван в тази възрастова група.
Бъбречно увреждане
Този лекарствен продукт не е проучван при пациенти с бъбречно увреждане. Не се очаква да е необходимо коригиране на дозата.
Чернодробно увреждане
Този лекарствен продукт не е проучван при пациенти с чернодробно увреждане. Не се очаква да е необходимо коригиране на дозата.
Начин на приложение
Strimvelis е предназначен само за интравенозна инфузия.
Преди приложение трябва да се потвърди, че самоличността на пациента съвпада с уникалните данни за пациента върху етикетите на инфузионния(ите) сак(ове) Strimvelis и придружаващата документация. Когато е необходим повече от един сак Strimvelis, се влива само един сак лекарствен продукт наведнъж. Общият брой инфузионни сакове, които трябва да се приложат, също трябва да бъде потвърден със специфичните за пациента данни в информационния лист на партидата (LIS) (вж. точка 4.4).
Трябва да се използва трансфузионна система с филтър. Трябва да се използват само филтри, предназначени за употреба с трансфузионни системи, за да се предотврати неволно отстраняване на клетки от продукта.
Скоростта на инфузия не трябва да надвишава 5 ml/kg/h. Продължителността на приложение е приблизително 20 минути (вж. точка 6.6). След приложение трябва да се използва спринцовка от 50 ml, напълнена с натриев хлорид 9 mg/ml (0,9%) инжекционен разтвор, за промиване на сака.
Предпазни мерки, преди работа със или приложение на лекарствения продукт
Медицинските специалисти трябва да вземат подходящи предпазни мерки (да носят ръкавици и предпазни очила), за да се избегне потенциално предаване на инфекциозни заболявания при работа с продукта.
За указания относно приготвянето, случайната експозиция и изхвърлянето на Strimvelis вижте точка 6.6.
Свръхчувствителност към продукта или към някое от помощните вещества, изброени в точка 6.1.
Анамнеза за левкемия или миелодисплазия към момента или в миналото.
Положително изследване за човешки имунодефицитен вирус (HIV) или наличие на всеки друг трансмисивен инфекциозен агент, посочен в актуалната Директива на ЕС относно тъканите и клетките, преди събиране на клетките от костния мозък.
Анамнеза за предходна генна терапия.
Проследимост
Трябва да се прилагат изискванията за проследимост на лекарствени продукти за модерна терапия на основата на клетки. За да се гарантира проследимостта, името на продукта, партидният номер и името на лекувания пациент трябва да се съхраняват за срок от 30 години след датата на изтичане на срока на годност на продукта.
Автоложна употреба
Strimvelis е предназначен единствено за автоложна употреба и никога не трябва да се прилага на пациент, различен от първоначалния донор на CD34+ клетките. Strimvelis не трябва да се
прилага, ако информацията върху етикетите на продукта и информационния лист на партидата (LIS) не съвпада с идентификаторите на пациента.
Риск от инсерционна онкогенеза
Съобщава се за един случай на лимфоидна Т-клетъчна левкемия при дете с ADA-SCID 4,7 години след лечението със Strimvelis (вж. точка 4.8).
Пациенти, лекувани със Strimvelis, могат да развият вторични злокачествени заболявания. Пациентите трябва да бъдат наблюдавани през целия им живот за вторични злокачествени заболявания. В случай на поява на вторично злокачествено заболяване, трябва да се свържете с фирмата, за да получите указания относно вземането на проби от пациента за изследване.
Общо
Дългосрочните ефекти и продължителността на повлияването на ADA-SCID от Strimvelis не са оценявани систематично за период, по-дълъг от 8 години след лечението (вж. точка 5.1).
Неимунологичните прояви на ADA-SCID може да не се повлияват от Strimvelis.
Съобщавани са случаи на кожни папиломи, отклонения в електрофорезата на серумните протеини и по един случай на липофибром, белодробен тумор и понижен T-клетъчен V бета репертоар. Не са установени доказателства за причинно-следствена връзка с продукта.
В някои случаи може да не е възможно на пациента да се приложи Strimvelis поради затруднения при производството. След уведомление може да се наложи лекуващият лекар да промени програмата за лечение на пациента по съответния начин (т.е. прекратяване на кондиционирането с бусулфан и/или приложение на лечение с резервния запас от стволови клетки, ако е подходящо).
Трябва да се вземат предвид предупрежденията и предпазните мерки за миелоаблативните кондициониращи лекарствени продукти.
Имунна реактивация
По време на клиничните изпитвания броят на T-лимфоцитите (CD3+) и NK (CD56+) клетките се подобрява след лечението. Медианата на стойностите 3 години след генната терапия е под нормалния диапазон. Препоръчва се продължително наблюдение.
Усложнения, свързани с централен венозен катетър (CVC), включително инфекции и тромбози
Съобщавани са нежелани събития, свързани с употребата на централни венозни катетри (CVCs) (напр. тежки CVC инфекции и тромбоза в катетъра). Пациентите трябва да се проследяват внимателно за възможни събития, свързани с катетъра.
Свръхчувствителност и реакции, свързани с инфузията
Този лекарствен продукт трябва да се прилага внимателно при пациенти със свръхчувствителност към аминогликозиди или говежди серумен албумин.
Неуспех на присадката
Има случаи, в които лечението със Strimvelis е било неуспешно. При някои пациенти се е наложило подновяване на дългосрочната ензимозаместителна терапия и/или е трябвало да бъдат подложени на трансплантация на стволови клетки (вж. точка 5.1).
Пациентите трябва да се проследяват внимателно за появата на тежки и опортюнистични инфекции, показателите на имунна реактивация и необходимостта от заместващо лечение с
интравенозен имуноглобулин (IVIG); в случай на липса на отговор, се препоръчва въвеждането на други видове лечение на ADA-SCID под наблюдението на лекар.
Предаване на инфекциозен агент
Съществува малък риск от предаване на инфекциозни агенти. Поради това медицинските специалисти, които прилагат Strimvelis, трябва да следят пациентите за признаци и симптоми на инфекции след лечението и при нужда да прилагат подходящо лечение.
Автоимунитет и имуногенност
Пациенти с ADA-SCID могат да развият автоимунитет. В клинични изпитвания 67% (12 of 18) от лекуваните пациенти имат или автоимунни антитела, или други проявления (напр. автоимунна тромбоцитопения, автоимунна апластична анемия, автоимунен хепатит и синдром на Guillain-Barré) (вж. точка 4.8). Препоръчва се редовно проследяване за клиничен автоимунитет.
Не е провеждано изследване за имуногенност със Strimvelis.
Лечение на пациенти под 6-месечна възраст и над 6 години и 7 месеца
Лечението трябва да се прилага внимателно при пациенти, по-малки от 6 месеца и по-големи от 6 години и 7 месеца, тъй като липсват данни от клинични изпитвания при тези възрастови диапазони. Обикновено способността на по-големите пациенти да станат донори на голям брой CD34+ клетки е по-малка, което може да означава, че по-големите пациенти не могат да бъдат лекувани. Успешното образуване на T-клетки след лечението е възможно също така да бъде повлияно от остатъчна функция на тимуса, който може да се увреди при по-големи деца.
Употребата на този лекарствен продукт при по-големи от проучените преди това пациенти трябва да се обмисли внимателно и да се остави само за случаи, в които са изчерпани всички други подходящи възможности за лечение.
Серологично изследване
Всички пациенти трябва да бъдат изследвани за HIV-1/2, HTLV-1/2, HBV, HCV и микоплазма преди събирането на костен мозък, за да се гарантира приемане на клетъчния изходен материал за производството на Strimvelis.
Пациенти, които преди са имали положително изследване за хепатит С, могат да бъдат лекувани със Strimvelis, при условие, че се демонстрира липса на продължаваща инфекция, като се използва тест за нуклеинова киселина с граница на количествено определяне
≤ 15 международни единици/ml. Изискват се отрицателни резултати от теста поне при
3 последователни изследвания за период от най-малко 4 седмици, след завършване на лечението за хепатит С, като последният тест се провежда не повече от 3 дни преди събиране на клетките.
Даряване на кръв, органи, тъкани и клетки
Пациентите, лекувани със Strimvelis, за в бъдеще не трябва да даряват кръв, органи, тъкани и клетки за трансплантация. Тази информация е включена в Сигналната карта за пациента.
След приложението на Strimvelis
Резултатите от втория етап на качествения контрол ще са налични само след инфузията на продукта. Ако след инфузия на Strimvelis се установят клинично значими проблеми, свързани с качеството, като например резултати, които не отговарят на спецификацията, лекуващият лекар ще бъде уведомен. Лекуващият лекар трябва да проследява и/или да лекува пациента, както е подходящо.
Съдържание на натрий
Този лекарствен продукт съдържа 42 до 137 mg натрий на доза, които са еквивалентни на 2 до
7% от препоръчителния максимален дневен прием от 2 g натрий за възрастен.
Не са провеждани проучвания за взаимодействията. Не се очаква Strimvelis да взаимодейства с ензими от семейството на чернодробния цитохром P-450 или с лекарствени транспортери.
Живи ваксини
Не е проучена безопасността на имунизацията с живи вирусни ваксини след лечение със Strimvelis. Не се препоръчва ваксинация с живи вирусни ваксини 6 седмици преди началото на не-миелоаблативното кондициониране и до хематологичното и имунологично възстановяване след лечение със Strimvelis.
Тъй като Strimvelis не е предназначен за приложение при възрастни, липсват данни за приложение по време на бременност и кърмене при хора и репродуктивни проучвания при животни.
По отношение на фертилитета, вижте КХП на кондициониращия лекарствен продукт. Нужно е да се отбележи, че лекуващият лекар трябва да информира родителите/болногледачите на пациента за възможности за криосъхранение на сперматогониални стволови клетки или овариална тъкан.
Strimvelis няма или има пренебрежимо дългосрочно въздействие върху способността за шофиране и работа с машини.
Обобщение на профила на безопасност
Сериозните нежелани реакции включват остра левкемия от Т-клетъчен тип и развитие на автоимунитет (напр. автоимунна хемолитична анемия, автоимунна апластична анемия, автоимунен хепатит, автоимунна тромбоцитопения и синдром на Guillain-Barré). Най-често съобщаваната нежелана реакция е била пирексия.
Списък на нежеланите лекарствени реакции в табличен вид
Безопасността на Strimvelis е оценена при 33 участници, т.е при 22 пациенти, лекувани в програмата за клинично разработване, и 11 пациенти в постмаркетингови условия, като медианата на продължителността на проследяване е 12 години за пациентите, лекувани в клинични изпитвания и 1,5 години за пациентите, лекувани след пускането на продукта на пазара.
Предвид малката популация пациенти и малкия размер на кохортите, нежеланите реакции в таблицата по-долу може да не дават пълна представа относно характера и честотата на тези събития.
Нежеланите реакции са изброени по-долу по класификацията на MedDRA по системо-органни класове и по честота. Използваните категории по честота са: много чести (≥ 1/10) и чести
(≥ 1/100 до < 1/10). В рамките на всяко групиране по честота, нежеланите лекарствени реакции са представени в низходящ ред по отношение на сериозността.
| Системо-органен клас | Много чести | Чести |
| Нарушения на кръвта и лимфната система | Анемияa неутропенияa | Автоимунна хемолитична анемия, автоимунна апластична анемия, автоимунна тромбоцитопения |
| Неоплазми - доброкачествени, злокачествени и неопределени | Т-клетъчна остра левкемия | |
| Нарушения на ендокриннатасистема | Хипотиреоидизъм | Автоимунен тиреоидит |
| Нарушения на нервнатасистема | Синдром наGuillain-Barré | |
| Съдови нарушения | Хипертонияa | |
| Респираторни, гръдни имедиастинални нарушения | Астма, алергичен ринит | |
| Хепатобилиарни нарушения | Автоимунен хепатит | |
| Нарушения на кожата и подкожната тъкан | Атопичен дерматит, екзема | |
| Общи нарушения и ефекти на мястото на приложение | Пирексия | |
| Изследвания | Повишени чернодробни ензимиa, положителни резултати за антинуклеарни антитела (ANA), положителни резултати за гладкомускулниантитела | Положителни резултати за антинеутрофилни цитоплазмени антитела, |
a Нежелани реакции, считани за потенциално свързани с кондиционирането с бусулфан Описание на избрани нежелани реакции
Лимфоидна Т-клетъчна левкемия поради инсерционна онкогенеза
От 33 пациенти с ADA-SCID, лекувани със Strimvelis, се съобщава за един случай на лимфоидна T-клетъчна левкемия при едно дете (честота: 3%). Това събитие е настъпило
4,7 години след лечение със Strimvelis. Анализът на инсерционните места на ретровируса (RIS) показва единичен доминантен клон, локализиран приблизително 40 kb преди гена LMO2, известен онкоген, с честота ≥ 98%.
Имунна реактивация
Всички установени нежелани реакции в таблицата (освен тези, потенциално свързани с бусулфан) се считат за свързани с имунна реактивация поради техния характер и време на възникване. Тези автоимунни нежелани реакции са съобщавани за участници след генна терапия. По-голямата част са съобщавани по време на 3-месечния до 3-годишен период на
проследяване и отзвучават, с изключение на хипотиреоидизъм и положителни изследвания за ANA. В допълнение, свързаните с алергии нежелани реакции в таблицата, са съобщавани в повечето случаи по време на 3-месечния до 3-годишен период на проследяване.
Съобщаване на подозирани нежелани реакции
Съобщаването на подозирани нежелани реакции след разрешаване за употреба на лекарствения продукт е важно. Това позволява да продължи наблюдението на съотношението полза/риск за лекарствения продукт. От медицинските специалисти се изисква да съобщават всяка подозирана нежелана реакция чрез национална система за съобщаване, посочена в Приложение V.
Фармакологични свойства - Strimvelis 1-10 x 10⁶ cells/ml
Фармакотерапевтична група: Имуностимулатори, други имуностимулатори, ATC код: L03AX.
Механизъм на действие
След инфузия CD34+ клетките се инкорпорират в костния мозък, където репопулират хематопоетичната система с дял клетки, които експресират фармакологично активни нива на ензима ADA.
След успешно присаждане при пациента, се очаква ефектите от продукта да са доживотни. Фармакодинамични ефекти
Медианата на процентите генетично модифицирани клетки в периферната кръв една година и 3 години след лечение, при пациенти включени в основното проучване, е съответно 28% (диапазон 6% – 92%) и 30% (диапазон 8% – 101%) CD19+ клетки и 73% (диапазон 20% – 100%) и 67% (диапазон 39% – 82%) CD3+ клетки. Медианата на процентите на генетично модифицирани клетки в периферната кръв след 8 години - при пациенти включени в дългосрочното проследяване - е 97% (диапазон 1%-101%) CD19+ клетки и 101% (диапазон 1%-
101%) CD3+ клетки.
Наличието на трансген води до повишена експресия на ADA. Една година след лечение медианата на ADA активността (аденозин дезаминаза от мононуклеарни клетки) в лимфоцити от периферна кръв е 181,2 (диапазон 42,1-1678,2) nmol/h/mg протеин, в сравнение с медиана (диапазон) на изходно ниво от 80,6 (30,5 – 92,3) nmol/h/mg протеин. ADA активността остава повишена през цялата продължителност на 8-годишното проследяване.
Клинична ефикасност и безопасност
Общо18 пациенти с ADA-SCID са лекувани със Strimvelis като част от едно отворено, основно изпитване (AD1115611; N=12), две ранни, отворени, пилотни проучвания (AD1117054/AD1117056; N=3) и една програма с милосърдна цел (AD1117064; N=3).
Проучванията оценяват употребата на Strimvelis с диапазон от 0,9 x 106 – 18,2 x 106
CD34+ клетки/kg. Всички пациенти са подложени на кондициониране с бусулфан преди генна терапия, като на повечето е приложена интравенозно обща доза от 4 mg/kg в продължение на 2 последователни дни преди инфузия на CD34+. Четирима участници са подложени по-рано на
неуспешна трансплантация на стволови клетки от хаплоидентичен донор и на 15 от
18 участници е прилагана предходна ензимна заместителна терапия с
полиетиленгликол-модифицирана говежда аденозин дезаминаза (PEG-ADA). При пациентите, на които по-рано е прилагана PEG-ADA, това лечение се спира 10 до 22 дни преди терапията със Strimvelis. Медианата на възрастта в програмата е 1,7 години (диапазон от 0,5 до
6,1 години) и 61% са от мъжки пол. Осемдесет и три процента са от бялата раса (56% от кавказки/европейски произход и 28% от арабски/северноафрикански произход), 11% са афроамериканци/африканци и 6% са азиатци.
Пациенти, лекувани в основното проучване
Ефикасността на Strimvelis е оценена в 3-годишно, отворено, проспективно проучване при деца, които нямат брат или сестра донор на стволови клетки със съвместимост по отношение на HLA, и които нямат достатъчен отговор към PEG-ADA, нямат поносимост или достъп до него.
Резултатите след 3 години за пациентите, лекувани в основното проучване, са представени в Таблица 1. Лечението със Strimvelis води до 100% степен на преживяемост 3 години след терапията, понижаване на честотата на тежки инфекции и повишаване на T-лимфоцитите (CD3+), като при всички участници нивата на венозен еритроцитен дезоксиаденозинов нуклеотид (RBC dAXP) след изходно ниво са под патологичните нива (>100 nmol/ml).
Таблица 1. Резултати след 3 години за ITT популацията в основното проучване*
| Крайна точка | Изходно ниво/Предилечениеа | Година 3/3 години след лечениеб |
| Преживяемостn% | Неприложимо | 12100% |
| Тежки инфекцииnЧестота на тежките инфекции за човекогодина наблюдение (95 %доверителен интервал) | 121,01 (0,68-1,46) | 120,38в (0,21-0,64) |
| T-лимфоцити (x106/l) nмедиана (диапазон) | 1188,0 (19-2 718) | 11828,0 (309-2 458) |
| % участници с венозен RBC dAXP<100 nmol/ml след Strimvelisгn% | Неприложимод | 11100% |
* Включително данните от един пациент, взети след интервенция с PEG-ADA (>3 месеца лечение) или трансплантация на хематопоетични стволови клетки
а Въз основа на целия период преди лечението за тежки инфекции (събрани ретроспективно) и на данните, събрани при визитата на изходно ниво за T-лимфоцитите. Пациент 10 няма стойност за T-лимфоцити на изходно ниво.
б Въз основа на 3-годишния период след лечението за преживяемост и тежки инфекции и на данните, събрани при визитата в година 3 за T-лимфоцити и dAXP. Пациент 8 се оттегля от проучването преди визитата в година 3 и няма данни за T-лимфоцити и dAXP.
вТежки инфекции са тези, които изискват хоспитализация или удължават хоспитализацията. 3-месечният период на хоспитализация, непосредствено след генната терапия, е изключен от изчислението.
г dAXP=dAMP+dADP+dATP. Резултатите за dAXP са въз основа на анализ на повлияване на процента пациенти след генна терапия, които отговарят на определението за адекватна метаболитна детоксикация, и по тази причина стойност на изходно ниво е неприложима.
д На изходно ниво 9 от 11 (82%) пациенти са имали dAXP <100 nmol/ml. Всички тези пациенти преди това са приемали PEG-ADA.
Функция на T-клетките: При пациентите, лекувани в основното проучване, е демонстрирана пролиферация на T-клетки в отговор на стимулация с анти-CD3 антитела (медиана 62 629 cpm, диапазон 4 531 до 252 173) и фитохемаглутинин (медиана 140 642 cpm, диапазон 11 119 до
505 607) 1 година след генна терапия и тези отговори се запазват до Година 3. Резултатите, които показват, че TREC (T cell receptor excision circles (циркулярни ексцизионни продукти на Т-клетъчния рецептор) в лимфоцити от периферна кръв са се увеличили над стойността на изходно ниво (медиана 141, диапазон 56 до 1 542 копия/100ng ДНК) в Година 1 и са се запазили до Година 3 след лечение, както и че при всички участници има доказателства за поликлонални V-бета вериги в една или повече времеви точки след генната терапия, дават допълнителни подкрепящи доказателства за функционално развитие на T-клетки.
Функция на B-клетките: На всички 12 участници, лекувани в основното проучване, е прилагана IVIG терапия по време на скрининга, като 7 участници (58%) прекратяват употребата на IVIG по време на години 0-3 от проследяването след генната терапия.
Дългосрочно проследяване
За всички 12 участници, лекувани в основното проучване, както и за 18-те участници в интегрирания анализ, е наблюдавана 100% степен на преживяемост, с медиана на продължителността на проследяване приблизително 12 години. При тази популация в основното проучване преживяемостта без интервенции (дефинирана като преживяемост без необходимост за дългосрочно (≥3 месеца) повторно започване на приложение на PEG-ADA или трансплантация на стволови клетки) е 92% (11/12 участници) (82% (14/17 участници) за интегрираната популация). За един участник, лекуван в пилотно проучване, няма данни за повторно започване на приложение на PEG-ADA, поради което е изключен от преживяемостта без интервенции в интегрираната популация. Дългосрочно PEG-ADA лечение (повече от
3 месеца непрекъсната продължителност) е използвано при трима участници; двама от тези участници впоследствие претърпяват трансплантация на стволови клетки от подходящ брат или сестра донор и един участник остава на хронично PEG-ADA лечение. При друг участник е било необходимо временно приложение на PEG-ADA поради автоимунно събитие (вж. точка 4.4).
При пациентите, лекувани в основното проучване и дългосрочното проследяване (long-term follow-up (LTFU)), честотата на тежки инфекции намалява през целия период на проследяване (Таблица 2).
Таблица 2. Кумулативна честота на тежки инфекции за човекогодина експозиция (комбинирана ITT популация в основното проучване и дългосрочното проследяване (LTFU)*
| Преди лечение | След лечение | ||||||||
| Времеви период | n/a | 3месеца – 1година | До 2 години | До 3 години | До 4 години | До 5 години | До 6 години | До 7 години | До 8 години |
| Брой участници | 17 | 17 | 17 | 17 | 16 | 15 | 15 | 15 | 15 |
| Брой тежки инфекции | 40 | 11 | 18 | 18 | 20 | 20 | 21 | 21 | 21 |
| Честота на тежки инфекции зачовекогодина | 1,08 | 0,73 | 0,56 | 0,35 | 0,30 | 0,24 | 0,22 | 0,19 | 0,17 |
* С изключение на данните от един пациент от основното проучване 1, който не е проследен до 13 години след генната терапия. n/a – неприложимо.
Фармацевтични данни - Strimvelis 1-10 x 10⁶ cells/ml
При липса на проучвания за несъвместимости този лекарствен продукт не трябва да се смесва с други лекарствени продукти.
Да се съхранява в хладилни условия (2 °C-8 °C), докато пациентът е готов за лечение.
Да не се съхранява в хладилни условия (2 °C-8 °C) след пренасяне на стайна температура
(15 °C-25 °C).
Инфузионен сак от етилен-винилов ацетат (EVA) от 50 ml с интерконектор тип „luer spike”, запечатан с капачка тип „luer lock”, опакован във външен контейнер за многократна употреба.
Предпазни мерки, които трябва да се вземат по време на работа със или приложение на продукта
Този лекарствен продукт съдържа човешки кръвни клетки. Медицинските специалисти трябва да вземат подходящи предпазни мерки (да носят ръкавици и очила), за да избегнат потенциално предаване на инфекциозни заболявания.
Strimvelis се транспортира директно в болничното заведение, където ще бъде приложена инфузията. Инфузионният(ите) сак(ове) е(са) поставен(и) в затворен външен контейнер. Инфузионните сакове трябва да се съхраняват във външния контейнер до готовност за употреба.
Strimvelis е предназначен само за автоложна употреба. Преди прилагане на инфузията трябва да се потвърди, че самоличността на пациента съответства на основната уникална информация за пациента върху първичната опаковка и/или външния контейнер и на информационния лист на партидата (LIS) преди инфузията. Не прилагайте Strimvelis, ако информацията на специфичния за пациента етикет на инфузионния сак не съответства на пациента, на който трябва да се приложи. Общият брой инфузионни сакове, които трябва да се приложат, също трябва да бъде потвърден със специфичните за пациента данни в информационния лист на партидата (LIS).
След внимателно изваждане от металната касета инфузионният сак в запечатания външен сак се затопля при стайна температура (15 °C-25 °C) в ламинарен бокс за най-малко 7 минути.
Внимателно разклатете инфузионния сак, за да диспергирате повторно клетъчните агрегати, приложете, като използвате трансфузионна система с филтър, за да отстраните останалите клетъчни агрегати.
Предпазни мерки, които трябва да се вземат по време на изхвърляне на лекарствения продукт
За неизползвания лекарствен продукт или отпадъчните материали от него трябва да се спазват местните указания за работа с материали от човешки произход. С всички материали, които са били в контакт със Strimvelis (твърди и течни отпадъци), трябва да се работи и да бъдат изхвърляни като потенциално инфекциозни отпадъци в съответствие с местните указания за работа с материали от човешки произход.
Случайна експозиция
Трябва да се избягва случайна експозиция на Strimvelis. При случайна експозиция трябва да се спазват местните указания за работа с материали от човешки произход, които може да включват измиване на контаминираната кожа и събличане на контаминираните дрехи.
Работните повърхности и материали, които потенциално са били в контакт със Strimvelis, трябва да се деконтаминират с подходящ дезинфектант.